天然水蛭素是一种从吸血类水蛭唾液腺及其分泌液中提取的天然活性物质，而重组水蛭素则是通过基因工程获得的人工产品。重组水蛭素的氨基酸序列和结构与天然水蛭素唯一不同的是其在63位酪氨酸残基未硫酸化，该特点使其对凝血酶的抑制作用明显降低，仅为天然水蛭素的1/10。重组水蛭素在药理活性、药代动力学方面与天然水蛭素非常相似。
由于多种原因，世界上对天然水蛭素的药理学和临床研究严重滞后，对重组水蛭素的研究也是在1986年后才陆续开始的，近十几年来的文献大多都是研究有关重组水蛭素的内容，故在本章节的药理学和临床研究的内容中收录了重组水蛭素文献资料，以佐证天然水蛭素的相关作用与应用。
体内外试验表明，水蛭素是迄今发现的作用最强的凝血酶特异性抑制剂，对各种血栓性疾病都有效。水蛭素的作用机制是它与凝血酶按1:1的比例非共价结合形成一种稳定的复合物，抑制了凝血酶的活性，从而阻止了纤维蛋白原凝固及凝血酶对血小板的作用，达到抗凝的目的，同时水蛭素的作用不依赖于抗凝血酶m，其抑制血栓形成的浓度远小于其弓｝起出血的浓度，无明显毒副作用。
水蛭素具有抗凝、抗血栓、抑制血小板聚集、降血脂、改善血液流变学、抗肿瘤等多种药理作用。
